Từng là một quốc gia có nhân quyền hiếm hoi được Liên Hợp Quốc kubet công nhận

Bei Wei, một bệnh nhân mắc căn bệnh hiếm gặp thiếu AADC, được điều trị bằng liệu pháp gen khi mới 2 tuổi 2 tháng. Năm nay, cậu bé 9 tuổi và đã có thể ngồi xe lăn đến trường để học tập. và các loại thuốc chữa bệnh hiếm gặp thường đắt tiền. Nếu không có trợ cấp bảo hiểm y tế, gia đình bệnh nhân thường khó mua được. (Nhiếp ảnh/Chen Xiaowei)

Năm 2000, Đài Loan thông qua "Đạo luật phòng chống bệnh hiếm và ma túy", trở thành quốc gia thứ năm trên thế giới ban hành luật để bảo vệ bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp. Sau đó, Đài Loan nhận được "quỹ chuyên dụng" từ Bảo hiểm Y tế Quốc gia để chi trả cho thuốc mồ côi. giúp những gia đình mắc bệnh hiểm nghèo có được ánh sáng từ bóng tối. Năm 2016, Liên Hợp Quốc kubet  đã thành lập "Ủy ban NGO về các bệnh hiếm gặp" và lần đầu tiên mời đại diện của Tổ chức Bệnh hiếm từ Đài Loan, quốc gia không phải là thành viên của Liên Hợp Quốc kubet , cùng với đại diện của Liên Hợp Quốc kubet  đưa ra báo cáo. Châu Âu và Hoa Kỳ, cuối cùng trở thành ba tổ chức lên tiếng duy nhất, mặc dù được Trung Quốc chấp nhận. Dù bị cản trở nhưng cũng xác lập rằng "Mô hình chăm sóc bệnh hiếm gặp của Đài Loan" là chuẩn mực toàn cầu.

Tuy nhiên, trong những năm gần đây, quyền sử dụng thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp ngày càng bị thu hẹp, khiến việc điều trị cứu sống bệnh nhân ngày càng khó khăn. Theo thống kê của Tổ chức Bệnh hiếm, sau khi bảo hiểm y tế thế hệ thứ hai được triển khai vào năm 2013, số lượng thuốc mồ côi được bảo hiểm y tế chi trả đã giảm đáng kể qua từng năm và tỷ lệ thanh toán chung đã giảm từ 86,8% trước đây. đến 47,6%. Những gia đình mắc bệnh hiểm nghèo như quay trở lại thời kỳ đen tối, không thuốc men, kêu gào, bất lực, tuyệt vọng “Trước đây không có cách nào, nhưng bây giờ có cách, nhưng lại có trở ngại lớn (tỷ lệ thực hiện ngân sách đặc biệt). vì bảo hiểm y tế thấp), và cuộc thánh chiến vì những căn bệnh hiếm gặp đã hết đạn. "Thật không may, chúng ta lại cô đơn", Chen Liyin, người sáng lập Tổ chức Bệnh hiếm, than thở.

Hiện nay, có 37 loại bệnh hiếm gặp và 61 loại bệnh hiếm gặp được Bảo hiểm Y tế Quốc gia chi trả. Tuy nhiên, trong số 47 loại thuốc mồ côi đã nộp đơn xin hoàn trả trong 10 năm qua, có 13 loại đang được xem xét và 9 loại đã bị từ chối. Đây là hiện tượng chưa từng xảy ra trước khi triển khai bảo hiểm y tế thế hệ thứ hai. Lý do lớn nhất để từ chối hoàn trả là tác động tài chính của bảo hiểm y tế. Tác động quá lớn.

Với những thay đổi trong cơ cấu nhân khẩu học, khoảng cách “ kiếm đủ tiền ” trong tài chính bảo hiểm y tế sẽ chỉ ngày càng nới rộng qua từng năm. Hầu như không đảng cầm quyền nào dám đối mặt với cuộc cải cách tài chính bảo hiểm y tế tàn khốc, và chỉ có thể làm tăng thêm một phần gánh nặng. một phản hồi sai. Mặc dù năm ngoái (2021) tỷ lệ phí bảo hiểm chung đã tăng từ 4,69% lên 5,17% và tỷ lệ phí bảo hiểm bổ sung đã tăng từ 1,91% lên 2,11% . năm. Các thay đổi cơ bản về phí và lợi ích luôn được cố định trong "Yếu tố bầu cử". Dân số nói chung ít, đơn giá thuốc cao, nhưng những căn bệnh hiểm nghèo không thể thay thế bằng phương pháp điều trị truyền thống, chẳng hạn như những bệnh hiếm gặp, đã trở thành mục tiêu của những hạn chế “kỹ thuật” về phúc lợi. Những năm đầu không có thuốc chữa. Bây giờ đã có thuốc và ngân sách đặc biệt nhưng gần như không thể chữa trị được.

Để hạn chế thanh toán cho các loại thuốc mới và công nghệ mới, các chính sách bảo hiểm y tế sẽ thiết lập bằng chứng thực tế (RWE) và Đánh giá lại công nghệ y tế (HTR) làm cơ sở để xây dựng chính sách thanh toán. Điều này ban đầu nhằm mục đích loại bỏ nhiều loại thuốc chưa rõ hiệu quả. và giá trị thấp. Các lợi ích như thuốc kê đơn, thuốc cảm, phục hồi chức năng, y học cổ truyền Trung Quốc và chấn thương, v.v., làm giảm các lỗ đen vô hình và sử dụng tài nguyên cho các dự án có ý nghĩa và giá trị cao hoặc thuốc mới và công nghệ mới.

Tuy nhiên, nếu các chỉ số này được áp dụng cho lợi ích điều trị của các bệnh hiếm gặp mà không có "lựa chọn điều trị thay thế" nào cả, thì lợi ích so sánh của một loại thuốc đối với những bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp này về cơ bản không phải là giá trị cao 80 điểm và giá trị thấp của 60 điểm có thể dựa trên 50 điểm vì không cho thấy tác dụng chữa bệnh đáng kể, nhưng 0 điểm nếu không sử dụng có nghĩa là không có cách chữa trị.

Chưa kể đến khó khăn trong việc nhận tiền thanh toán cho các loại thuốc mới, "61 loại thuốc chữa bệnh hiếm gặp và 37 bệnh hiện đang được thanh toán có thể bị đình chỉ bất cứ lúc nào do RWE và HTR, người đã hơn 70 tuổi, ban đầu muốn làm vậy !" Tuy nhiên, những lo lắng ngày nay cũng không kém gì khi Quỹ Bệnh hiếm được thành lập. Sự lo lắng và áp lực của người bệnh giống như luộc ếch trong nước ấm những ngày gần đây. , và càng nóng lòng tìm kiếm sự giúp đỡ từ Bộ trưởng Bộ Y tế và Phúc lợi Xue Ruiyuan.

Chen Liyin, người sáng lập Quỹ Bệnh hiếm, than thở rằng tỷ lệ thực hiện ngân sách bảo hiểm y tế thấp là trở ngại lớn đối với các bệnh hiếm gặp. (Nhiếp ảnh/Chen Xiaowei)

Tiếng nói của bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo: Tiền túi gần như không thể chi trả Nếu bảo hiểm y tế ngừng uống thuốc, “bạn sẽ sớm không thể sống sót”

Ông Wu, 57 tuổi, là một trong 228 bệnh nhân ở Đài Loan mắc bệnh “Bệnh đa dây thần kinh amyloidotic gia đình (FAP)”. Phải đến năm 2015, khi anh trai anh lâm bệnh và được chẩn đoán mắc bệnh FAP tại Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan, cả gia đình ba thế hệ cuối cùng mới giải mã được bí ẩn. Ngày nay, ngoại trừ những người thân đã qua đời, vẫn còn 8 người trong gia đình mắc phải FAP. Hiện tại, những loại thuốc cứu mạng mà những kẻ buôn bán ma túy phát miễn phí cho anh sắp hết hạn sử dụng và bảo hiểm y tế của anh vẫn chưa đủ khả năng chi trả nên có thể anh sẽ phải ngừng sử dụng vào cuối năm nay.

Ngồi trên chiếc ghế dài ở tầng một của khu tập thể, ông Ngô hơi kéo quần lên cho chúng tôi thấy đùi ông rõ ràng là gầy gò như bị ai cắt đứt một miếng thịt, dù ông có thể đi lại nhưng không thể đi được. leo cầu thang hoặc lên xe buýt; Mắt anh bị bệnh tăng nhãn áp, phần dưới của tầm nhìn bị tối đi, cản trở thị lực của anh. không thể cài nút, dùng đũa để ăn và vặn mở nắp chai. Anh ta chỉ có thể tiếp tục tìm kiếm những giải pháp thay thế, chuyển sang mặc quần áo co giãn, ăn bằng nĩa và thích nghi với những bất tiện ngày càng tăng trong cuộc sống.

FAP chủ yếu phát triển sau tuổi 50 và nguyên nhân là do sự tích tụ protein amyloid (amyloid) bất thường trong cơ thể. Do sự tích tụ của amyloid nên vị trí của bệnh rất khác nhau ở mỗi bệnh nhân. Ví dụ, nếu tinh bột ứ đọng trong cổ họng sẽ ảnh hưởng đến việc nuốt và giọng nói, bao gồm tê tay chân, đau nhức, tiêu chảy, hạ huyết áp tư thế, hội chứng ống cổ tay, bệnh tim, v.v. Nếu không dùng thuốc, bệnh sẽ xấu đi đến mức không thể đi lại trong khoảng 7, 8 năm và nguyên nhân tử vong thường là do suy tim.

“Tôi từng chứng kiến ​​khi ông nội, bố và ba người chú già đi, họ sẽ bị tiêu chảy suốt ngày, tay chân teo lại, đùi gầy như cọc tre. Nhưng điều đó không bao giờ có thể xảy ra. để xác định xem có phải bệnh di truyền trong gia đình hay không. Mọi người chỉ nói Chúng ta có thể nhắc nhở nhau rèn luyện sức mạnh cơ bụng và đôi chân khi còn trẻ ”.

Ông Wu, một bệnh nhân 57 tuổi mắc căn bệnh hiếm gặp FAP, dần dần không thể leo cầu thang trong nhiều năm kể từ khi phát bệnh. Sự thoái hóa dây thần kinh cảm giác cũng khiến ông không thể cài nút hoặc vặn nắp chai. (Nhiếp ảnh/Chen Xiaowei)

Ông Wu cho biết, năm 39 tuổi, ông đã mắc hội chứng ống cổ tay. Ở tuổi 49, anh trai ông, hơn ông 3 tuổi, là người đầu tiên mắc bệnh và từng bị chẩn đoán nhầm là bệnh mất myelin mãn tính. bệnh đa dây thần kinh (CIDP). Phải đến khi được chuyển đến phòng khám ngoại trú của Xie Songchang, bác sĩ trưởng Khoa Thần kinh tại Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan, anh mới được chẩn đoán mắc bệnh FAP và cả gia đình đều được xét nghiệm di truyền. được biết thế hệ cha anh có 9 anh chị em, 4 trai và 5 gái. Tất cả con trai đều mắc bệnh, và một cô gái được chẩn đoán mắc bệnh FAP; bản thân ông được xác nhận mắc bệnh FAP vào năm sau. .

Một căn bệnh hiếm gặp đã hành hạ cả gia đình ít nhất ba thế hệ vẫn chưa giải quyết được mọi vấn đề chỉ vì sự thật được đưa ra ánh sáng.

Ông Wu, người đã làm việc trong ngành ngân hàng Mỹ hơn 10 năm, đang ở đỉnh cao sự nghiệp ở tuổi trung niên. Tuy nhiên, ông được chẩn đoán mắc bệnh FAP và phải chịu áp lực tâm lý rất lớn. Ông đã nghỉ hưu và trở về Đài Loan. 52 tuổi. Năm 2018, ở tuổi 54, ông thực sự cảm nhận được cơn bệnh của mình bắt đầu từ trường hợp hạ huyết áp tư thế. Ông đang nằm trên ghế sofa, đứng dậy mở cửa thì đột nhiên bất tỉnh trong hơn mười giây. Ngoài ra, ông còn cảm thấy yếu đầu gối khi leo cầu thang, chỉ hai năm sau khi nghỉ hưu, cân nặng của ông giảm nhanh, từ mức bình thường là 66 kg xuống còn 56 kg.

Ông Wu quay lại Bệnh viện Đại học Quốc gia Đài Loan để khám. Ông kể lại rằng bác sĩ đã khoét một lỗ trên bắp chân của ông và thực hiện sinh thiết trên tim để xác nhận cặn amyloid trên tay, chân và tim của ông, xác nhận rằng ông đã bị bệnh. . Hơn một năm sau, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận cho ra mắt loại thuốc uống “Vyndamax” của Pfizer. Trước khi được Trung Quốc chấp thuận, một bác sĩ tim mạch đã hỗ trợ ông Wu nộp đơn xin chăm sóc nhân đạo., người buôn ma túy hứa sẽ cung cấp thuốc miễn phí trong hai năm và họ sẽ bắt đầu sử dụng vào tháng 12 năm 2020.

“Sau khi bắt đầu dùng thuốc, tôi có thể cảm thấy mọi mặt đã được cải thiện rất nhiều”, anh Wu hiện đang ở giai đoạn ổn định đầu tiên, có thể leo cầu thang, tăng được 5 kg và ở tình trạng nguy kịch nhất. chỉ số suy tim đã trở lại bình thường. Tuy nhiên, FAP cần dùng thuốc suốt đời và tình trạng sẽ dần trở nên tồi tệ hơn sau khi ngừng dùng thuốc. Vào tháng 12 năm nay (2022), quá trình điều trị nhân ái của ông Wu đã kết thúc, và ngay cả với khoảng đệm hai năm này, Cục Bảo hiểm Y tế Quốc gia vẫn chưa phê duyệt thuốc FAP. Đi đâu tiếp theo, không ai có câu trả lời.

Thuốc uống Pfizer "Vyndamax" mà ông Wu sử dụng vẫn đang được xem xét bảo hiểm y tế. Thuốc đến từ một bác sĩ tim mạch, người đã hỗ trợ đăng ký chăm sóc nhân ái. (Nhiếp ảnh/Chen Xiaowei)

Đối với những bệnh nhân mắc FAP và thậm chí tất cả các bệnh hiếm gặp, việc tự mình mua thuốc gần như không thể, vì thuốc hiếm quá đắt và họ phải dùng thuốc suốt đời. Hầu hết mọi người không đủ tiền mua thuốc dù chỉ một năm. Lấy chiếc Vivanxin mà ông Wu hiện đang lấy làm ví dụ. Giá ở Mỹ là 225.000 USD (khoảng 7,14 triệu Đài tệ) mỗi năm. Chen Guanru, Giám đốc điều hành của Tổ chức Bệnh hiếm, thậm chí còn cho rằng đây được coi là loại thuốc rẻ tiền trong số các loại thuốc chữa bệnh hiếm gặp.

Nhiều bệnh nhân đang chờ thuốc hoặc giống như anh Wu và anh trai, đang được chăm sóc nhân ái hoặc tham gia thử nghiệm lâm sàng để tạm thời có được thuốc. So với anh Wu, triệu chứng của anh trai tôi nặng hơn. Do bị tiêu chảy liên tục, anh hiếm khi ra khỏi nhà ngoại trừ những lần đến bệnh viện suốt 8 năm nay. Anh từng là một người đàn ông mạnh mẽ, có sự nghiệp thành công nhưng giờ lại mắc phải căn bệnh quái ác, cuối cùng anh chỉ có thể tự cô lập mình với thế giới. Anh ấy cũng đã tham gia thử nghiệm lâm sàng kéo dài hai năm đối với loại thuốc tiêm "Onpattro". Sau khi dự án kết thúc, anh ấy đã nộp đơn xin điều trị nhân ái cho loại thuốc tương tự. Tuy nhiên, nó đã hết hạn vào giữa năm nay và hiện đang được hãng dược gia hạn. công ty. Tuy nhiên, Onpattro đã phải tham gia "cuộc họp chung về công thức thuốc" vào tháng 12 năm 2021.Nó đã bị từ chối với lý do nó sẽ có tác động tài chính lớn đến bảo hiểm y tế và hiệu quả lâu dài cũng như tác dụng phụ không rõ ràng.

“Sau khi nhận được tin thuốc bị ngừng sử dụng, tôi đã nói chuyện với anh trai mình. Anh ấy rất chán nản và bất lực về tương lai. Thậm chí, anh ấy còn buồn đến mức hỏi liệu có thể sang Thụy Sĩ để an tử không”.

Một hy vọng khác cho bệnh nhân hiện nay là thuốc Vivanxin mà ông Wu sử dụng vẫn đang được xem xét để được hưởng quyền lợi bảo hiểm y tế.

Ông Wu cho biết ông sẽ phải ngừng dùng thuốc vào cuối năm nếu bảo hiểm y tế không được phê duyệt trước cuối năm và sẵn sàng chi trả, ông chỉ có thể xem liệu công ty dược phẩm có sẵn sàng chi trả hay không. gia hạn kế hoạch từ thiện nhưng chỉ trong một năm và không ổn định.

“Đối với những bệnh nhân của chúng tôi, như anh trai tôi, người đã uống thuốc 7 năm, đột nhiên nói với anh ấy rằng không có thuốc và không có kế hoạch B cũng giống như thông báo: từ nay anh sẽ tự lo liệu. Loại chỉ số hoảng loạn này là quá cao. Nếu nó quá cao, bạn sẽ sớm không thể giữ được nữa!

Thuốc hiện tại của ông Wu xuất phát từ Liệu pháp Từ bi và kế hoạch sẽ hết hạn vào cuối năm nay. Anh vẫn không biết tương lai sẽ như thế nào, sự lo lắng và bất lực của anh không thể che giấu trong lời nói. (Nhiếp ảnh/Chen Xiaowei)

Dưới tác động tài chính, 3 tình huống lớn khiến bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp khó khăn trong bảo hiểm y tế

Đối với những bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo, hầu như ai cũng có tâm trạng lo lắng giống như gia đình anh Wu trong lúc chờ thuốc. Một cuộc khảo sát về các bệnh hiếm gặp ở 26 nhóm bệnh nhân mắc bệnh hiếm trong nước và 25 nhóm bệnh nhân cho thấy khoảng 41% hiện không có sẵn thuốc mồ côi. Theo thống kê của Tổ chức Bệnh hiếm, tính đến tháng 7 năm 2022, tổng cộng 95 trong số 240 bệnh hiếm gặp được công bố tại Đài Loan đã được coi là thuốc mồ côi, trong đó 61 loại thuốc đã nhận được quyền lợi bảo hiểm y tế và được sử dụng để điều trị 37 bệnh hiếm gặp. . Chen Guanru cho biết thông điệp đằng sau những con số cho thấy hiện chưa có thuốc điều trị nhiều bệnh đang được phát triển. Ngoài ra, vẫn còn một số loại thuốc đã được bán ra thị trường nước ngoài nhưng chưa được kiểm duyệt ở Đài Loan.

Sau khi Đài Loan triển khai bảo hiểm y tế quốc gia vào năm 1998, nước này đã ngay lập tức ban hành "Đạo luật về phòng chống bệnh hiếm gặp" (gọi tắt là "Đạo luật về bệnh hiếm gặp") vào năm 2000 , sử dụng luật đặc biệt để bảo vệ quyền lợi y tế của bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp. vào thời điểm đó, nó là quốc gia thứ năm trên thế giới và thứ năm ở châu Á. Năm 2005, để tránh vắt kiệt ngân sách dành cho bệnh hiếm gặp trong hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia, một "quỹ bệnh hiếm gặp" đặc biệt đã được thành lập trong bảo hiểm y tế quốc gia với một khoản phí cố định hàng năm được sử dụng để điều trị các bệnh hiếm gặp. Năm 2022, nó sẽ vào khoảng 8,7 tỷ nhân dân tệ. Các cuộc đàm phán về tổng số tiền bảo hiểm y tế và ngân sách dành cho các bệnh hiếm gặp vừa được công bố trong năm nay đều thất bại, cả hai trường hợp đều được trình lên Bộ Y tế và Phúc lợi để quyết định.

Tuy nhiên, Đài Loan dẫn đầu châu Á trong việc bảo vệ quyền lợi của bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp nhưng lại dần bị thu hẹp khi bảo hiểm y tế thế hệ thứ hai có hiệu lực. Không những bệnh nhân phải chờ đợi lâu hơn để nhận thuốc, thậm chí còn có trường hợp phải chờ đợi lâu hơn. bảo hiểm y tế từ chối thanh toán tiền thuốc. Tại sao cái này rất?

Tình huống 1: Kiểm toán ngày càng chặt chẽ và điều kiện thanh toán bị hạn chế.

Hiện nay, thuốc chữa bệnh hiếm ở Đài Loan cần trải qua 3 giai đoạn từ xét duyệt đến thanh toán: xác định thuốc mồ côi, xin giấy phép thuốc và thanh toán bảo hiểm y tế.

Chen Guanru giải thích rằng trước hết, Cơ quan Y tế Quốc gia sẽ triệu tập "Ủy ban Đánh giá Thuốc và Bệnh mồ côi" để "chứng nhận" thuốc mồ côi; sau khi vượt qua chứng nhận và công bố là thuốc mồ côi, việc nhập khẩu dự án có thể được thực hiện. Vì thuốc mồ côi khác với thuốc thông thường và có thể được sử dụng trong trường hợp khẩn cấp nên việc không xin được giấy phép sử dụng thuốc lần đầu sẽ làm chậm việc sử dụng thuốc. Do đó, sau khi dự án được nhập khẩu, đại lý phải nộp đơn đăng ký kiểm tra thuốc. lấy giấy phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm. Tại thời điểm này, bạn có thể nộp đơn xin trợ cấp từ Cục Bảo hiểm Y tế Quốc gia.

Ở miền núi miền Trung kubet , những gia đình di cư đã bén rễ